Moderna colabora con Vertex para producir una medicina inhalada para tratar la fibrosis quística.
Esta medicina inhalada será una composición de nanopartículas que permitirá hacer un aerosol que transflectará al epitelio pulmonar eficientemente.
Rolando Pajón, director médico del laboratorio Moderna y doctorado en Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de la Habana, Cuba: Recientemente hubo dos anuncios importantísimos sobre dos aplicaciones diferentes de la plataforma ARNm a innovaciones científicas en los que Moderna está involucrado. El primero es una colaboración de Moderna con la compañía Vertex -ambos laboratorios vecinos de Boston, Massachusetts, Estados Unidos- para producir una medicina inhalada para el tratamiento contra la fibrosis quística, que mejoró drásticamente la función pulmonar de los pacientes y mostró signos claros de centrarse en la raíz genética de la enfermedad, en lugar de limitarse a aliviar los síntomas, sobre la que Vertex ya logró la autorización de la reguladora FDA en su aplicación inicial para comenzar los estudios clínicos.
Algo fundamental porque lo nuevo que aquí estamos hablando es de una aplicación inhalada, o sea el ARNm no será transformado es este caso en una vacuna inyectable. Con las nanopartículas se convertirá en una medicina que el paciente inhalará; y provocará que el epitelio del pulmón pueda producir una proteína que en estos pacientes es normalmente defectuosa. desarrollo completamente nuevo que aportará Moderna es una composición de nanopartículas que permitirá hacer el aerosol, ya que no es inyectado, y que ese aerosol entonces trasnfecte al epitelio pulmonar eficientemente.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad crónica y progresiva, de origen genético. Existen descritas más de 1700 mutaciones del gen que provoca la enfermedad siendo la mutación más prevalente a nivel mundial la Delta F508 (85%).
La terapia de Vertex es una combinación de tres medicamentos, cuyo hallazgo fue posible cuando los científicos de Vertex pudieron desentrañar la biología básica de la enfermedad. La nueva terapia de combinación incluye un medicamento que corrige la proteína mal plegada y dos que activan la proteína correctamente plegada cuando llega al punto correcto de la célula.
Es un desarrollo completamente nuevo en colaboración con Vertex. En Moderna ya teníamos desarrollado el proceso de producción de una vacuna personalizada de cáncer y cuando vino la pandemia por COVID, ese desarrollo fue el que usamos para COVID, no fue al revés, fíjate qué cosa tan interesante. ¡Y esa es justamente la maravilla! Comentó Pajón.
